關于重大新藥創(chuàng)制科技重大專項2015年定向擇優(yōu)課題組織工作的通知

各有關部門，有關單位：

       根據(jù)“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項（以下簡稱專項）實施方案和“十二五”實施計劃，專項牽頭組織部門認真貫徹黨的十八屆三中全會精神，落實創(chuàng)新驅動發(fā)展戰(zhàn)略，組織專家研究提出了專項2015年度新增課題重點內容方向。2015年度立項工作按照“完善布局、突出重點”的原則，采取“定向擇優(yōu)”為主、“滾動支持”為輔、“公開擇優(yōu)”為補充的方式組織。其中，“定向擇優(yōu)”課題將采取頂層設計,遴選優(yōu)勢單位或定向委托指定機構牽頭,自上而下組織相關優(yōu)勢單位,采取協(xié)同創(chuàng)新的組織機制提出實施方案,由專項組織專家論證完善的方式進行組織。此類課題重點突出戰(zhàn)略性、急需性和關鍵性，體現(xiàn)國家意志、服務民生需求和攻克共性關鍵技術。

       現(xiàn)將采取“定向擇優(yōu)”方式新增課題的重點內容方向和組織工作要求印發(fā)給你們（可在國家衛(wèi)生計生委網(wǎng)站 www.nhfpc.gov.cn 科技教育欄目查詢)。請符合條件的單位按照要求做好申報工作。專項責任專家組根據(jù)相關條件遴選確定牽頭單位，牽頭單位按照課題頂層設計方案，聯(lián)合相關機構研究提出課題實施方案。專項牽頭組織部門將根據(jù)專項有關規(guī)定和相關工作程序，遵循“公開、公平、公正”的原則，組織專項責任專家組和外聘專家進行兩輪論證（技術內容論證和組織實施機制論證），不斷優(yōu)化和完善課題實施方案，并按照專項工作程序報總體組審定后提出立項建議。

       附件：

       1.重大新藥創(chuàng)制科技重大專項2015年定向擇優(yōu)課題組織工作原則

       2.重大新藥創(chuàng)制科技重大專項2015年定向擇優(yōu)課題重點內容和組織機制

       3.重大新藥創(chuàng)制科技重大專項2015年定向擇優(yōu)課題申報要求

國家衛(wèi)生計生委辦公廳

解放軍總后衛(wèi)生部科訓局

2014年4月4日

附件1

重大新藥創(chuàng)制科技重大專項

2015年定向擇優(yōu)課題組織工作原則

一、“三重”原則

       按照“培育重大產品，滿足重要需求，解決重點問題”的原則組織。“重大產品”課題針對擁有自主知識產權、預期將在產業(yè)發(fā)展和民生保障中發(fā)揮重大作用的產品。“重要需求”課題主要針對疾病防治工作的迫切需要，開展相關重要和急需藥物品種的研究?！爸攸c問題”課題主要解決藥物研發(fā)過程中的瓶頸性、基礎性和關鍵性技術問題。

二、集成原則

       針對明確研發(fā)目標，頂層設計，聚焦重點，采取創(chuàng)新機制系統(tǒng)集成優(yōu)勢資源，產學研密切結合，協(xié)同創(chuàng)新。

三、企業(yè)主體原則

       充分發(fā)揮市場配置資源的決定性作用，突出企業(yè)技術創(chuàng)新主體，鼓勵企業(yè)先行投入，聯(lián)合高校與科研機構共同研發(fā)。

四、利益機制原則

       參研單位應當明確任務分工和利益共享機制，對知識產權歸屬進行明確約定，并簽署經濟或商業(yè)合同。

五、知識產權原則

       參研單位應當對知識產權進行明確約定，明晰管理責任，避免出現(xiàn)侵犯或流失知識產權的情況。在保證國家安全和合理權益的前提下，積極鼓勵知識產權明晰、風險共擔、利益分享的國際合作研究。

六、避免重復原則

       研究內容應當符合專項“十二五”計劃內容范圍，已獲得本專項、“973”、“863”、國家科技支撐計劃、公益性行業(yè)科研專項等科技計劃支持的在研內容不予支持。

附件2

重大新藥創(chuàng)制科技重大專項

2015年定向擇優(yōu)課題重點內容和組織機制

一、化學藥

課題1：高端制劑國際化的重大共性關鍵技術研究。

       高端制劑主要指新型緩控釋制劑、吸入給藥制劑和新型注射劑等制劑品種（包括中藥品種）。解決高端制劑中的重大共性關鍵技術問題，并加快此類制劑品種的國際化進程，促進我國從制藥大國向強國轉變。

       研究目標：研制不少于15個高端制劑品種并獲得國際市場（美國、歐盟或日本）注冊。

       研究內容：研發(fā)系列高端制劑中的重大共性關鍵技術，提升藥物有效性、安全性，包括新型緩控釋制劑相關的共性關鍵技術；高端注射劑技術相關的共性關鍵技術；體內外評價生物等效性相關的共性關鍵技術等。技術研究應當與相應品種研發(fā)結合。

       組織機制：試行理事會制，由出資企業(yè)及參研的主要學術機構代表組成理事會。理事會由出資企業(yè)輪流主持，專項責任專家組全程督導。課題設立統(tǒng)一資金專戶，參研企業(yè)先行投入研發(fā)經費，專項中央財政和企業(yè)所在地方政府按不低于1:1的比例配套投入。研究經費由理事會監(jiān)管，專款專用。具體共性關鍵技術和產品內容、以及參研的學術機構由出資企業(yè)根據(jù)市場發(fā)展需求和技術優(yōu)勢遴選確定，由理事會和專項責任專家組審核確定。參與研發(fā)單位應當簽訂商業(yè)合同，成果分享應當考慮出資比例及貢獻大小。

       申報條件：企業(yè)牽頭組織實施，申報企業(yè)應當為行業(yè)骨干企業(yè)，具有大型科研項目組織工作經驗。其中，具有高端制劑國際化經驗，且有高端制劑進入國際市場（美國、歐盟或日本）成功范例的優(yōu)先。

課題2：耐藥結核病藥物自主創(chuàng)新及評價關鍵技術研究。

       研究目標：1-2個新化學結構和/或新機制的抗耐藥結核病藥物進入臨床研究，3-5個進入臨床前研究；攻克抗耐藥結核病藥物臨床前藥效和藥理評價的系列關鍵技術，形成相應的技術平臺和技術服務能力。

       研究內容：研發(fā)針對耐藥結核桿菌新化學結構和/或新機制、療效確切、安全性好的創(chuàng)新藥物；開展抗耐藥結核桿菌藥物藥效學評價關鍵技術研究（包括對標準株菌與耐藥菌株的藥效評價、結核桿菌無細胞培養(yǎng)系統(tǒng)與藥敏試驗、結核桿菌的巨噬細胞培養(yǎng)、小鼠等動物模型建立技術等），藥物分子機理研究，候選藥物化合物庫建設等。

       組織機制：遴選優(yōu)勢單位牽頭組織，實行牽頭單位法人負責和首席專家技術負責制，成立包括專項責任專家在內的專家委員會，對課題研究內容和研發(fā)工作進行全程指導。課題實施采取流動開放、動態(tài)調整的管理機制。

       申報條件：牽頭單位應當具備抗結核藥物研發(fā)的工作基礎，具備相應的高等級實驗室生物安全條件，具備藥物化學、微生物學、抗感染藥理、藥代、毒理和藥劑學等研發(fā)技術能力。具有抗結核藥物研發(fā)及產業(yè)化成功經驗的優(yōu)先。

課題3：國家化合物樣品庫建設與資源應用研究。

       研究目標：以“體現(xiàn)我國資源特色，為重大新藥創(chuàng)制的戰(zhàn)略目標服務”為原則,創(chuàng)新“開放共享”的運行機制, 完善由1個核心庫和若干衛(wèi)星庫組成的國家化合物樣本庫建設，將衛(wèi)星庫數(shù)目增至10個。入庫化合物總量增至200萬個，并建立5個特色化合物樣品亞庫；完善全國新藥網(wǎng)絡化篩選體系，強化應用導向，開展積極有效的資源和技術服務，樣品外供不少于200萬個次，至少有10個經篩選服務發(fā)現(xiàn)的活性化合物進入臨床前研究。

       研究內容：在專項前期支持的基礎上，研究并完善各類化合物技術標準，創(chuàng)新樣品分析和利用形式，并在統(tǒng)一標準下擴大并完善國家化合物庫建設。完善全國新藥網(wǎng)絡化篩選體系，建立“在線聯(lián)動”的樣品交換和模型互用機制；以高成藥性的結構類型和片段分子為主擴充入庫化合物總量；并建立靶向G蛋白偶聯(lián)受體等5個特色化合物樣本亞庫；開展各類常規(guī)和高通量篩選等技術服務，累計不少于1000萬樣次。

       組織機制：采取滾動支持方式，定向委托前期課題牽頭參與單位—國家新藥篩選中心組織實施。以核心庫為中心，協(xié)同衛(wèi)星庫成立理事會及專家委員會，以提供化合物樣本和篩選技術服務為核心，采取開放、聯(lián)合、共享的運行機制。

課題4：臨床亟需重大抗腫瘤藥物品種研發(fā)與產業(yè)化。

       研究目標：完成10個以上專利過期或即將到期的重大藥物品種快速仿制創(chuàng)新和產業(yè)化，以滿足我國重要腫瘤臨床治療用藥需求，顯著提高我國抗腫瘤藥物的可及性和可負擔性。

       研究內容：在肝癌、胃癌、肺癌、食道癌和白血病領域，重點針對專利過期或即將到期的重大抗腫瘤藥物品種（尤其是靶向抗腫瘤藥物），開展快速仿制創(chuàng)新研究及抑制腫瘤耐藥研究，并實現(xiàn)產業(yè)化。

       組織機制：采取后補助方式組織。參研企業(yè)根據(jù)臨床需求和技術優(yōu)勢自主選擇研發(fā)品種，聯(lián)合優(yōu)勢學術單位聯(lián)合攻關共性關鍵技術。專項管理部門建立專門的備選品種庫，并協(xié)同相關部門給予技術指導。參研企業(yè)自主先行投入研發(fā)經費，專項將根據(jù)研究進展實施動態(tài)管理并擇優(yōu)給予后補助支持。

       申報條件：具備抗腫瘤藥物仿制創(chuàng)新技術條件和產業(yè)化經驗，已有進入臨床研究階段的相應在研藥物品種。

二、中藥

課題5：中藥經典名方開發(fā)。

       研究目標：在專項實施方案規(guī)定的病種范圍內，遴選5-10個中醫(yī)藥臨床優(yōu)勢突出、適應癥明確、研究基礎好的傳統(tǒng)中藥經典名方（不含珍稀瀕危藥材），研發(fā)中藥復方制劑新藥并產業(yè)化，實現(xiàn)“基于原方，高于原方”的目標，提高臨床療效和適用性。

       研究內容：闡明中藥經典名方的物質基礎和作用機理；開展以配伍合理性為核心的增效減毒機制研究；突破生產工藝和質量控制關鍵技術（包括質量控制、制備工藝、質量標準、藥效學、藥理學、毒理學、藥代學等）；完成相應中藥復方制劑的臨床前及臨床研究并獲新藥證書。

       組織機制：委托國家中醫(yī)藥管理局組織。試行理事會制，由出資企業(yè)及參研的主要學術機構代表組成理事會。理事會由出資企業(yè)輪流主持，專項責任專家組全程督導。課題設立統(tǒng)一資金專戶，參研企業(yè)先行投入研發(fā)經費，專項中央財政和企業(yè)所在地方政府按不低于1:1的比例配套投入。研究經費由理事會監(jiān)管，?？顚Ｓ?。具體共性關鍵技術和產品內容、以及參研的學術機構由出資企業(yè)根據(jù)市場發(fā)展需求和技術優(yōu)勢遴選確定，由理事會和專項責任專家組審核確定。參與研發(fā)單位應當簽訂商業(yè)合同，成果分享應當考慮出資比例及貢獻大小。

       申報條件：企業(yè)牽頭組織實施，申報企業(yè)應當為行業(yè)骨干企業(yè)，具有中藥復方制劑研發(fā)及產業(yè)化基礎，具有大型科研項目組織工作經驗。其中，具有中藥復方制劑研發(fā)和國際化成功經驗的優(yōu)先。鼓勵非中藥企業(yè)共同參與研發(fā)。

課題6：符合中藥特點的安全用藥風險評控關鍵技術。

       研究目標：突破系列符合中藥特點的用藥風險評控關鍵技術；建立并完善中藥安全性評價網(wǎng)絡實驗室體系；完成5-10種中成藥安全性評價。

       研究內容：建立中藥對重要臟器毒性的早期發(fā)現(xiàn)關鍵技術；開展基于安全性的中藥復方體內代謝物相互作用研究；建立中藥注射劑過敏/類過敏等免疫毒理學評價體系；開展全面反映復方中藥特點的毒代動力學研究。

       組織機制：委托國家中醫(yī)藥管理局組織。采取網(wǎng)絡化實驗室體系組織方式，遴選優(yōu)勢單位牽頭，聯(lián)合3-5家分工明確、特色優(yōu)勢突出的分中心建立中藥安全性評價網(wǎng)絡技術體系。

       申報條件：牽頭單位應當具備GLP實驗室資質，具有中藥安全性評價技術基礎和中藥/中藥注射劑毒性安全評價技術服務能力。

三、生物藥

課題7：流感疫苗應急研發(fā)體系能力建設及產品研發(fā)。

       研究目標：建立符合世界衛(wèi)生組織標準的流感疫苗毒種制備技術平臺、流感疫苗標準物質制備和檢驗技術平臺；開展人感染H7N9禽流感疫苗臨床研究并獲新藥證書；建立科研、疾控、檢定機構和企業(yè)一體化的流感疫苗應急研究和生產體系，提升我國突發(fā)傳染病疫苗和抗體應急研發(fā)能力。

       研究內容：采用反向遺傳和經典重配等技術，建立流感疫苗毒種制備技術平臺。研究和完善流感疫苗定量標準品的制備體系，具備研制各類流感疫苗國際標準品的能力。開展人感染H7N9禽流感疫苗臨床研究，確定疫苗劑量和免疫程序。

       組織機制：集成流感疫苗生產企業(yè)、科研院所、疾控和醫(yī)療機構優(yōu)勢資源聯(lián)合實施，中國食品藥品檢定研究院給予全程技術指導。

       申報條件：企業(yè)牽頭組織實施，企業(yè)應具備流感疫苗生產資質，已完成人感染H7N9禽流感疫苗各項主要臨床前研究。其中，國家流感疫苗標準品制備及檢驗技術平臺建設任務，定向委托具有藥品檢定法定職責的中國食品藥品檢定研究院承擔。

課題8：人感染H7N9禽流感人源化中和抗體研發(fā)。

       研究目標：建立流感人源化中和抗體應急研發(fā)技術體系，完成人感染H7N9禽流感人源化中和抗體臨床研究并申報新藥證書。建立2000升規(guī)?；瘧鄙a線，做好應急生產的技術準備。

       研究內容：完善人感染H7N9禽流感人源化中和抗體動物模型的藥理和保護機制研究;優(yōu)化和完善抗體生產工藝；完成2000升細胞培養(yǎng)規(guī)模的抗體應急生產技術體系和條件建設；開展該抗體臨床研究，獲得應急救治所需的藥效和安全性數(shù)據(jù)。

       組織機制：遴選具有技術優(yōu)勢企業(yè)牽頭，組織科研院所和醫(yī)療機構等優(yōu)勢資源聯(lián)合實施，中國食品藥品檢定研究院給予技術指導。

       申報條件：企業(yè)牽頭組織實施，牽頭企業(yè)應具備病毒中和抗體快速研發(fā)技術能力和大規(guī)模產業(yè)化生產條件，已完成人感染H7N9禽流感人源化中和抗體各項主要臨床前研究。

課題9：生物大分子藥物特殊評價關鍵技術研究

       研究目標：建立符合生物大分子及抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）藥物特點的生物分布、免疫原性和靈長類等特殊模型的安全性評價關鍵技術體系；完成5-10種創(chuàng)新大分子蛋白藥物、生物類似藥、ADC和基因治療藥物的安全性評價。

       研究內容：開展基于大分子蛋白藥物、ADC與基因治療藥物的免疫原性評價關鍵技術研究，建立針對生物大分子藥物生物分布及藥代、毒代新模型和評價關鍵技術；建立相應靈長類及特殊需求動物評價模型。

       組織機制：遴選優(yōu)勢單位牽頭，組織優(yōu)勢學術機構和相關企業(yè)以網(wǎng)絡化實驗室體系方式組織。

       申報條件：牽頭單位應當具備GLP實驗室資質，具有生物藥免疫原性研究及相關特殊評價實驗模型基礎和安全評價技術服務能力。

附件3

重大新藥創(chuàng)制科技重大專項

2015年定向擇優(yōu)課題申報要求

一、申報基本要求

       （一）申報單位應當為在中華人民共和國境內登記注冊1年以上、過去5年內在申請和承擔國家科技計劃項目中無不良信用記錄的企事業(yè)法人單位。

       （二）結合行業(yè)和產業(yè)發(fā)展重點需求，在現(xiàn)有研發(fā)工作基礎上，按照附件2中所列課題所列條件選擇其一進行申報。有明確定向委托單位的課題不受理申報。

       （三）申報重點為具備申報課題所需的相關研究基礎與條件（附有關證明材料），企業(yè)申報的應有明確的投入資金數(shù)額和承諾，有地方配套要求的應當附省級科技主管部門承諾函。申報單位應當對所申報內容的真實性負責。

二、課題負責人基本條件和要求

       （一）基本條件。

       1.中華人民共和國國籍。

       2.年齡原則上在60周歲（含）以下。

       3.為課題實際承擔人，具有高級專業(yè)技術職務。

       4.課題執(zhí)行期間，每年（含跨年度連續(xù)）離職或出國時間不超過6個月；用于所申請課題的研究時間不少于本人工作時間的50%。

       5.過去3年內在申請和承擔國家科技計劃項目中無不良信用記錄。

       6.港澳臺和海外科技人員（包括取得外國國籍和永久居留權的）：滿足上述2-5項條件；正式受聘于課題責任單位，聘期覆蓋課題執(zhí)行期，每年在課題責任單位工作不少于6個月。

       （二）相關要求。

       1.沒有作為課題負責人承擔的本專項在研課題。中央和地方各級政府公務員不得作為課題負責人。

       2.遵守科學誠信原則，不得將在其他科研計劃立項的相同或者近似的研究內容進行重復申請。

       3.專項結題驗收不合格的課題責任單位和負責人（包括子課題負責人）不得申請。

三、申報材料及要求

       （一）申報材料。

       重大新藥創(chuàng)制科技重大專項定向擇優(yōu)課題申報書（申報書簡版，可從國家衛(wèi)生計生委網(wǎng)站www.nhfpc.gov.cn 下載區(qū)中下載）及附件材料。

       （二）報送要求。

       1. 課題實施周期為2015年1月至2018年12月。申報書以中文編寫，要求語言精煉，數(shù)據(jù)真實可靠。

       2.課題申報書用A4紙打印，連同附件材料于左側平裝成冊，由法定代表人（或委托授權人）簽字并加蓋公章。

       3.附件2中所列課題1、2、4、7、8、9的申報材料（申報書簡版及相關附件）請通過中國郵政特快專遞郵寄至新藥專項實施管理辦公室（地址：北京市西城區(qū)西直門外南路1號，國家衛(wèi)生計生委1號樓1801室，100044）。

       4.附件2中所列課題5、6的申報材料（申報書簡版及相關附件）請通過中國郵政特快專遞郵寄至國家中醫(yī)藥管理局科技司（地址：北京東城區(qū)工體西路1號 ）。

       5.附件2中所列課題3（有明確定向委托單位的課題）的課題牽頭單位，請按照課題目標和內容要求，組織相關單位聯(lián)合編寫課題詳細的實施方案，直接填報《國家科技重大專項項目（課題）可行性研究報告》（采用專項統(tǒng)一的申報軟件填報，要求另行通知）。

       6.申報材料要求紙質版一式6份（含2份原件），相應電子版（光盤形式，WORD格式，與紙質材料確保一致）1份。申報時間為2014年4月20日前。

       新藥專項實施管理辦公室聯(lián)系人：

       黃  銳 010-68791832；

       郝  琨 010-68791835；

       沈  欣 010-68791830。

       國家中醫(yī)藥局科技司聯(lián)系人：  

       陳麗娜 010-59957711。